درمان سلولی CAR-T در برزیل؛ امید تازه برای بیماران مبتلا به لنفوم مقاوم به درمان

موفقیت چشمگیر درمان سلولی CAR-T در بیمار مبتلا به لنفوم نان‌هوچکین مقاوم به درمان، نشان‌دهنده نقطه عطفی در انکولوژی بالینی برزیل و گامی مؤثر در جهت بومی‌سازی این فناوری پیشرفته است.

این رویکرد، که بر پایه مهندسی ژنتیک لنفوسیت‌های T اتولوگ برای شناسایی اختصاصی آنتی‌ژن‌های توموری چون CD19 استوار است، در کارآزمایی‌های بالینی انجام‌شده در این کشور نتایج قابل‌توجهی را به همراه داشته است.

داده‌های حاصل از مطالعه CARTHIAE، نخستین کارآزمایی فاز I تولید سلول‌های CAR-T به روش Point-of-Care در آمریکای لاتین، که در بیمارستان Israelita Albert Einstein انجام شد، نشان‌دهنده نرخ پاسخ‌دهی کلی (ORR) معادل ۸۱ درصد و نرخ بهبودی کامل (CR) به میزان ۷۲ درصد در بیماران مبتلا به لنفوم B-Cell عودکننده یا مقاوم به درمان است.

این نتایج، با نرخ بقای کلی ۸۰ درصد و بقای بدون پیشرفت بیماری ۷۱ درصد در بازه پیگیری میانه ۱۱ ماهه، مؤید کارایی بالای این روش حتی در بیمارانی است که به طور میانگین در چهار خط درمان قبلی با شکست مواجه شده بودند.

مورد بالینی پائولو پرگرینو، با ۱۳ سال سابقه ابتلا و ناکامی در ۵۰ نوبت شیمی‌درمانی و پیوند مغز استخوان، نشان‌دهنده توانایی این روش در ایجاد بهبودی کامل در شرایطی است که سایر گزینه‌های درمانی استاندارد پاسخگو نبوده‌اند.

تصاویر PET Scan، ناپدید شدن کامل ضایعات لنفوم را در کمتر از ۴۸ روز پس از تزریق سلول‌های CAR-T نشان می‌دهد و این بیمار هم‌اکنون بیش از دو سال است که در وضعیت بهبودی کامل به سر می‌برد.

با وجود اثربخشی قابل‌توجه، پذیرش گسترده این روش با چالش‌هایی نظیر هزینه بالای درمان CAR-T (بیش از ۳ میلیون رئال برزیل در بخش خصوصی) و پیچیدگی‌های لجستیکی تولید سلول‌ها در خارج از کشور مواجه است.

با این حال، توسعه برنامه‌های تولید ملی CAR-T با همکاری دانشگاه سائوپائولو، مؤسسه بوتانتان و مرکز خون ریبیراو پرهتو، با هدف کاهش ۸۰ تا ۹۰ درصدی هزینه‌ها و تولید کامل زنجیره ارزش، از جمله ناقل‌های ویروسی در داخل کشور، چشم‌انداز دسترسی همگانی به این درمان را در سیستم درمان عمومی (SUS) فراهم کرده است.

بر اساس برنامه‌ریزی‌های انجام‌شده، پس از تکمیل فازهای کارآزمایی بالینی و اخذ تأییدیه نهایی از سازمان نظارتی برزیل (Anvisa)، انتظار می‌رود این فناوری تا پیش از پایان سال ۲۰۲۶ به عنوان گزینه‌ای درمانی در دسترس طیف وسیع‌تری از بیماران قرار گیرد.