اثربخشی و ایمنی رگورافنیب در بیماران بزرگسال مبتلا به استئوسارکوم متاستاتیک

به گزارش سرطان نیوز، یک کارآزمایی بالینی برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی regorafenib، دارویی با فعالیت ثابت شده در بیماران مبتلا به تومور‌های استرومایی دستگاه گوارش مقاوم به درمان و سرطان کولورکتال و کبد، برای بیماران مبتلا به استئوسارکوم متاستاتیک پیشرونده و سایر سارکوم‌های استخوانی انجام شد. کارآزمایی شامل چهار گروه مستقل موازی بود: استئوسارکوم، سارکوم یوینگ، کندروسارکوم، و کوردوما. در این مطلب بر روی نتایج کوهورت استئوسارکوم تمرکز خواهد شد.


این کارآزمایی یک مطالعه غیر مقایسه ای، دوسوکور، کنترل شده با دارونما، فاز ۲ بود. بیماران ۱۰ ساله یا بالاتر با استئوسارکوم تایید شده از نظر بافت شناسی که بیماری آن‌ها پس از درمان با یک تا دو خط قبلی شیمی درمانی برای بیماری متاستاتیک وارد مطالعه شدند. بیماران به طور تصادفی برای دریافت رگورافنیب خوراکی یا دارونما، همراه با بهترین مراقبت‌های حمایتی تقسیم شدند.

نقطه پایانی اولیه کارآزمایی بیماران بدون پیشرفت بیماری در ۸ هفته بود. نتایج نشان داد که ۱۷ نفر از ۲۶ بیمار (۶۵ درصد) در گروه regorafenib در ۸ هفته در مقایسه با هیچ بیمار در گروه دارونما غیرپیشرونده بودند. ۱۰ بیمار در گروه دارونما پس از تأیید مرکزی پیشرفت بیماری، برای دریافت regorafenib با برچسب باز به بیمارستان مراجعه کردند.

تجزیه و تحلیل عوارض جانبی نشان داد که ۱۳ عارضه جانبی جدی مرتبط با درمان در ۷ بیمار از ۲۹ بیمار (۲۴ ٪) در گروه regorafenib دیده شد که این درصد در گروه دارونما صفر بود. شایع‌ترین عوارض جانبی درجه ۳ یا بدتر مربوط به درمان شامل فشار خون بالا، واکنش پوستی دست و پا، خستگی، هیپوفسفاتمی و درد قفسه سینه بود. هیچ مرگ مرتبط با درمان نیز اتفاق نیفتاد.

کارآزمایی به این نتیجه رسید که regorafenib از نظر بالینی فعالیت ضد توموری معنی‌داری را در بیماران بزرگسال مبتلا به استئوسارکوم متاستاتیک عودکننده، پیشرونده و متاستاتیک پس از شکست شیمی‌درمانی متداول نشان داد و تأثیر مثبتی بر به تاخیر انداختن پیشرفت بیماری درد. این دارو باید در زمینه بیماری پیشرفته و همچنین در مراحل اولیه بیماری برای بیماران در معرض خطر بالای عود ارزیابی شود. ممکن است نقش درمانی مهمی به عنوان یک عامل مکمل شیمی درمانی سیتوتوکسیک استاندارد در درمان استئوسارکوم داشته باشد.

این آزمایش توسط Bayer HealthCare تأمین مالی شد.