تأیید داروی جدید روومنیب برای درمان لوسمی مقاوم با جابجایی KMT2A توسط FDA

به گزارش گروه غذا و دارو سرطان نیوز، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) داروی روومنیب (Revuforj) را برای درمان بیماران بزرگسال و کودکان بالای یک سال که به لوسمی حاد مقاوم یا عودکننده با جابجایی KMT2A مبتلا هستند، تأیید کرده است.

نتایج آزمایش بالینی

این تأیید بر اساس نتایج یک آزمایش بالینی چندمرکزی و برچسب‌باز به نام AUGMENT-101 (کد NCT04065399) انجام شده است. این آزمایش شامل ۱۰۴ بیمار بزرگسال و کودک، حداقل ۳۰ روزه، مبتلا به لوسمی حاد مقاوم یا عودکننده با جابجایی KMT2A بود.
نتایج نشان داد:

• نرخ بهبودی کامل (CR) یا بهبودی کامل با بازیابی نسبی هماتولوژیک (CRh): ۲۱.۲٪ (با فاصله اطمینان ۱۳.۸-۳۰.۳٪).
• میانگین مدت زمان CR+CRh: ۶.۴ ماه (فاصله اطمینان ۲.۷ ماه – غیرقابل تخمین).
• میانگین زمان دستیابی به CR یا CRh: ۱.۹ ماه (دامنه ۰.۹ تا ۵.۶ ماه).

بهبود وابستگی به تزریق

از ۸۳ بیمار که در ابتدا به تزریق خون و/یا پلاکت نیاز داشتند:

• ۱۴٪ پس از ۵۶ روز از وابستگی به تزریق خارج شدند.
• از ۲۱ بیمار مستقل از تزریق خون و پلاکت در ابتدای مطالعه، ۴۸٪ این استقلال را طی هر دوره ۵۶ روزه حفظ کردند.

نحوه مصرف و محدودیت‌ها

داروی روومنیب تا زمان پیشرفت بیماری، بروز عوارض غیرقابل قبول، شکست در رسیدن به حالت بدون لوسمی مورفولوژیک پس از ۴ دوره درمان، یا پیوند سلول‌های بنیادی هماتوپوئتیک تجویز می‌شود. بیماران دارای دوپلیکاسیون جزئی در ۱۱q23 از مطالعه حذف شدند.

اهداف اصلی آزمایش

• نرخ CR+CRh
• مدت زمان CR+CRh
• تبدیل وابستگی به تزریق به استقلال

عوارض جانبی

شایع‌ترین عوارض جانبی گزارش‌شده در بیش از ۲۰٪ بیماران شامل موارد زیر بودند:

• خونریزی
• تهوع
• افزایش فسفات
• درد عضلانی-اسکلتی
• عفونت
• افزایش AST و ALT
• نوتروپنی تب‌دار
• اسهال
• سندرم تمایزی
• طولانی شدن QT در نوار قلب
• کاهش فسفات، پتاسیم و اشتها
• یبوست و ادم
• عفونت‌های ویروسی و باکتریایی
• خستگی
• افزایش آلکالین فسفاتاز